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Traitements actuels pour les maladies neurodégénératives et leur efficacité

En 2021, la FDA a approuvé l’aducanumab, premier médicament visant à modifier le cours biologique de la maladie d’Alzheimer, malgré des controverses sur ses bénéfices réels. Les essais cliniques montrent des effets variables selon le stade de la maladie et le profil des patients. L’accès à ces traitements reste inégal selon les pays et les systèmes de santé, freinant leur adoption à grande échelle. Des alternatives non médicamenteuses continuent de faire l’objet de recherches, mais leur efficacité demeure difficile à quantifier.

Où en sont les traitements actuels contre la maladie d’Alzheimer ?

Face à la maladie d’Alzheimer, les options disponibles aujourd’hui ne révolutionnent pas la donne. En France, on dispose de médicaments dont l’effet s’avère souvent modeste. L’objectif ? Atténuer la progression des symptômes Alzheimer et préserver un semblant de qualité de vie pour les patients. Les inhibiteurs de la cholinestérase et la mémantine, prescrits à un stade léger ou modéré, n’offrent qu’un répit temporaire : leur bénéfice s’émousse au fil de l’évolution de la maladie.

L’arrivée de l’aducanumab aux États-Unis en 2021, ce fameux anticorps monoclonal ciblant les plaques amyloïdes générées par le peptide bêta-amyloïde, a d’abord suscité un vent d’espoir. L’Europe, elle, a freiné des quatre fers. L’agence européenne des médicaments a refusé son autorisation de mise sur le marché, pointant du doigt des résultats jugés trop faibles et des effets secondaires préoccupants : œdèmes cérébraux, microhémorragies… Sans validation européenne, la France n’a pas intégré ce traitement à son arsenal.

Aujourd’hui, la prise en charge s’organise autour d’une approche globale, ajustée au stade de la maladie. Alliage de traitements médicamenteux et d’interventions non médicamenteuses, cette stratégie vise à sauvegarder au maximum l’autonomie des patients atteints de la maladie d’Alzheimer. Les familles, souvent livrées à elles-mêmes, constatent les limites d’un système où les ruptures thérapeutiques se font attendre sur le terrain.

Deux grandes tendances se dessinent actuellement dans la prise en charge :

  • La recherche privilégie de nouvelles cibles biologiques et une personnalisation accrue des traitements.
  • Une surveillance étroite s’impose pour prévenir ou détecter rapidement tout effet indésirable.

Nouveaux médicaments, approches innovantes : ce que la recherche apporte aujourd’hui

Le champ de la recherche sur les maladies neurodégénératives s’active, dopé par les avancées en immunothérapie et en technologies médicales. Prenons le Leqembi, nouvel anticorps monoclonal conçu pour cibler les plaques amyloïdes associées à la maladie d’Alzheimer. Autorisé par la FDA, ce traitement s’appuie sur l’hypothèse de la cascade amyloïde, piste explorée depuis plus de vingt ans. Les résultats ne font pas de miracle, mais ils suggèrent un ralentissement de la dégradation cognitive chez certains patients au tout début de la maladie.

Mais la recherche ne s’arrête pas là. Des équipes s’engagent sur le terrain de la thérapie génique ou de la thérapie cellulaire, dans l’espoir de réparer ou de protéger les fonctions neuronales. Dans la maladie de Parkinson, la stimulation cérébrale profonde fait déjà ses preuves : des patients sévèrement touchés retrouvent une certaine aisance motrice et voient leur quotidien transformé.

Le quotidien, justement, s’enrichit aussi d’outils technologiques : applications mobiles, objets connectés, aides à la communication. Ces dispositifs pallient la perte d’autonomie et permettent de rester chez soi plus longtemps. Mais rien n’est sans risque : ces nouvelles molécules, même prometteuses, exposent à des complications neurologiques qui imposent une vigilance accrue.

Voici les axes majeurs qui structurent aujourd’hui la recherche et la prise en charge :

  • Des biomarqueurs sanguins de plus en plus précis pour repérer la maladie à ses débuts.
  • Des essais cliniques soutenus sur le territoire européen, avec des conditions d’accès strictement encadrées avant toute mise sur le marché.

Comprendre le parcours de soin et ses enjeux pour les patients et leurs proches

Le parcours de soin Alzheimer ressemble à un tracé sinueux, où chaque étape réserve ses propres défis. Dès les premiers symptômes, la réactivité des professionnels de santé libéraux peut tout changer. L’apparition de biomarqueurs sanguins plus fiables facilite désormais un diagnostic précoce et une orientation rapide vers une prise en charge adaptée.

Pour les patients et leurs proches, les obstacles sont multiples : comprendre le diagnostic, accepter la réalité de la maladie, s’adapter aux pertes progressives, qu’elles touchent la mémoire, le raisonnement ou les gestes du quotidien. Les troubles du comportement, fréquents dans ces pathologies, bouleversent la dynamique familiale et imposent de nouveaux repères. Les équipes multidisciplinaires, neurologues, gériatres, ergothérapeutes, psychologues, coordonnent leurs efforts, tout en accordant une attention particulière au soutien aux aidants.

Différents leviers sont mobilisés pour accompagner au mieux les personnes concernées :

  • Une évaluation régulière de l’autonomie pour revisiter et réajuster le projet de soins.
  • Le rôle central des dispositifs d’aide sociale et des associations qui épaulent familles et personnes touchées.

La santé mentale des aidants mérite une vigilance constante, tant la charge émotionnelle et physique se révèle lourde, parfois écrasante. Dans ce contexte, le tissu associatif français apparaît comme un pilier : écoute individuelle, ateliers, groupes de parole, conseils pratiques… Autant de ressources précieuses pour préserver la dignité des patients et permettre un maintien à domicile aussi serein que possible.

Au fil des années, la recherche avance, les espoirs se renouvellent, mais la réalité demeure complexe. Face à ces maladies qui bouleversent tout sur leur passage, la ténacité collective façonne, chaque jour, de nouveaux horizons.